Terapia Génica
Parece mentira que en tampoco tiempo
la ciencia haya avanzado tanto en el campo de la biología molecular, y es que
hace tan solo 65 años que se publicó la descripción de la doble hélice del ADN. A partir de este descubrimiento han ido surgiendo campos de investigación muy
amplios sobre los genes, uno de ellos es la terapia génica que se ha ido
desarrollando recientemente.
Entendemos por terapia genética, el
procedimiento para tratar una enfermedad o prevenirla por medio de la
inserción, reparación, inhibición o activación de un gen en un individuo.
¿Cómo funciona?
Se realiza una copia de un gen
funcional diseñado y se inserta en el genoma del paciente para corregir el
defectuoso, tratándose de una terapia génica de adición. Si se elimina la copia
del gen defectuoso y se cambia por uno funcional, es un método de sustitución. El procedimiento se
realiza a través de los vectores. los más utilizados son los virus, ya que
éstos pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes
de otros organismos. El material
genético del virus editado se transcribirá y traducirá en una proteína
funcional, corrigiendo así la patología anteriormente existente.
Esta terapia puede ser:
· -- Somática,
afectando sólo al individuo que se está realizando el procedimiento. In vivo:
implantando el ADN directamente a través de virus a cualquier célula defectuosa
que no sean células madre. Ex vivo: se
implantan los genes una vez modificados en el laboratorio.
· -- Germinal, se
modifica dentro de las células germinales, lo que repercutirá en la herencia de
dichos genes. (Por convenios de ética esta técnica no es legal).
Técnicas destacadas de terapia génica
ZFN
(Zinc Finger Nuclease) es utilizado para la cirugía molecular, ya que repara la
secuencia del gen sin integrar ninguna secuencia en el genoma, revirtiendo así,
las mutaciones que generan enfermedades.
TALEN
(Transcription Activator Like Effector Nuclease): son enzimas de restricción
que al combinarse la secuencia de ADN con una nucleasa, ésta se puede cortar de
forma específica.
CRISPR
(secuencias CRISPR: Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y
Regularmente Interespaciadas)
Es el tipo de terapia génica que más
se encuentra en desarrollo actualmente. CRISPR es una técnica recientemente
descubierta que consiste en editar una secuencia de ADN del genoma. Esta edición se realiza diseñando una
molécula de ARN guía, que es una secuencia concreta del ADN que reconocerá el
sitio donde la enzima Cas9 cortará el lugar exacto del genoma.
El enfoque que los científicos quieren
darle a la investigación se basa en que la edición genómica actúe sobre los
interruptores que encienden y apagan la expresión de nuestros genes.
Gracias al Investigador español
Francis Mojica ,quien descubrió la técnica de CRISPR en 1993, han podido
corregir mutaciones asociadas a patologías como la diabetes, la insuficiencia
aguda de riñón y la distrofia muscular en
animales. Asimismo, los centros
de sanidad asiáticos están siendo los pioneros en esta técnica, tratando
pacientes para llevar a cabo investigaciones como terapia frente a diversos
tipos de cáncer. Según informó The Washington Post: ‘’86 pacientes afectados de
tumores malignos y de infección del VIH habían recibido hasta enero de este año
un tratamiento experimental basado en la edición genómica, sin que por el
momento se hayan publicado sus resultados.’’
También se han producido nuevos
embriones humanos en los que se ha eliminado una enfermedad que habían heredado
de sus progenitores llevándose a cabo de manera exitosa, pero no se les
permitió desarrollarse por más de unos días, debido a que todavía ningún país
tiene previsto permitir el nacimiento de niños modificados genéticamente. Para
que esta técnica se legalice se debe tener el control necesario sobre ella y
que sea totalmente eficaz y segura.
Debido a que estas propuestas
terapéuticas implican el uso de la enzima Cas9, han surgido investigaciones
sobre la misma. Después de analizar muestras de sangre, se han descubierto que
la mayoría de las personas tiene adaptaciones inmunitarias contra este sistema
de edición genética. El
79% de las muestras de los pacientes contenía anticuerpos específicos contra la
proteína, por lo que los estudios deberán seguir avanzando para asegurar la
efectividad de la técnica.
La edición
genética ha traído consigo un debate ético en cada avance, ya que el poder
modificar al ser humano a placer tanto en el estado embrionario como en el
adulto trae consigo conflictos religiosos y morales. Es el inicio para engendrar seres humanos con las cualidades
genéticas deseadas por su creador.
En
conclusión, la edición de genes podrá ser muy beneficiosa en un futuro cercano
con el fin de prevenir y curar diversas patologías, siempre y cuando se mantenga
las medidas adecuadas para realizar dichas investigaciones. Los científicos
consideran que al ser un método sencillo de realizar, muchas personas tendrían
acceso a él, lo que supondría un riesgo para la evolución humana.
Y vosotros,
¿cómo pensáis que esta técnica puede afectar al medio social y biológico?
¿Qué opinas
sobre la modificación genética en embriones?
Aquí os
dejamos enlaces de vídeos interesantes sobre la edición y terapia genómica:
Fuentes bibliográficas
- https://www.cancer.gov/espanol/cancer/causas-prevencion/genetica
- https://www.technologyreview.es/s/9827/editar-el-adn-desde-casa-la-moda-que-podria-convertirse-en-epidemia
- https://cnnespanol.cnn.com/2013/04/22/el-descubrimiento-de-la-estructura-del-adn-cumple-60-anos/
- https://www.asturnatura.com/articulos/nucleotidos-acido-nucleico-adn/variaciones-estructura-dna.php
- https://www.cuv3.com/2017/11/27/tecnologia-crispr-la-cura-muchas-enfermedades-geneticas/
- https://hipertextual.com/2018/04/crispr-cas-beta-talasemia-edicion-genomica
- https://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-editor-genetico-CRISPR-explicado-para-principiantes
- https://revistageneticamedica.com/2017/08/02/crispr-embriones-humanos/
- https://elpais.com/elpais/2015/11/18/ciencia/1447842320_334912.html
- https://www.technologyreview.es/s/4783/los-bebes-geneticamente-perfectos-seran-posibles-pero-tambien-legales
- https://www.google.es/search?q=edicion+genetica&source=lnms&tbm=isch&sa=X&ved=0ahUKEwifmYSt-v7dAhVIDuwKHVjIBRAQ_AUIDigB&biw=1366&bih=608#imgrc=_zKV2nnVqCK6HM:
- https://www.google.es/search?biw=1366&bih=608&tbm=isch&sa=1&ei=G46_W_WXDIq-a6G_ouAI&q=terapia+genica&oq=terapia+genica&gs_l=img.3...379144.383446.0.383563.0.0.0.0.0.0.0.0..0.0....0...1c.1.64.img..0.0.0....0.s7Ao742u3x8#imgrc=4MCQ92KcXLVPHM:
Realizado por:
Luisana Caballero, Sara Perea y Anahí Gualotuña
Anatomía Patológica (diurno)
Una entrada interesante que abre muchas puertas para seguir ampliando. Gracias chicas.
ResponderEliminarno sé si se refieren a lo que yo he entendido, pero sobre la técnica de prevención de tipo germinal, que dicen que es ilegal por temas éticos, me gustaría añadir una película en la que creo que se ve reflejado esto, se llama . "LA DECISIÓN DE ANNE", resumo brevemente a lo que me refería y dejo un link sobre un análisis de la película.
ResponderEliminar"-Cuando el médico les dice que es poco probable que encuentren una médula lo bastante compatible para que le sirva a Kate y que ninguno de sus familiares cercanos es compatible, le ofrece como única opción para salvar a Kate el tener un tercer hijo, modificado genéticamente para que sea completamente compatible con Kate, y Anne es esa tercera niña. Desde que nace hasta el comienzo de la película, Anne se somete a una intervención médica tras otra a fin de donar a su hermana lo que necesitara.."
http://loqelcinesellevo.blogspot.com/2012/12/la-decision-de-anne.html
(Alba Sánchez - Anatomía de mañana)
He leído esta entrada, me parece bastante interesante y creo que tiene tantos pros como contras. Ha sido un avance para todos pero sobre todo para esas personas que realmente lo necesitan. La ciencia avanza con toda velocidad pero creo que hay que tener en cuenta un debate también de como aplicarlas correctamente. Se han obtenido resultados esperanzadores pero aun así los virus que se utilizan también pueden dar a grabes transitorios como por ejemplo un niño de Francia al cual se sometió y tras un par de años padeció leucemia aunque fue tratado a tiempo, creo que esos 86 pacientes ,ninguno a superado la prueba sino la noticia hubiera sido destacada. Creo que el fin de este proyecto se podría lograr algún día porque es un gran avance.
ResponderEliminar( Elena Ryzunenko / Anatomía de mañana )
Yo creo que modificar organismo (sea humano o no) genéticamente sería un peligro porque realmente no solo estas modificando un organismo, también de forma indirecta, modificas la descendencia de ese organismo y quien sabe cómo eso podría influiría en el ecosistema. creo que algunas especies podrían hasta dejar de existir ¿y hasta qué punto eso es bueno o malo?
ResponderEliminarSupongamos que modificas la conducta de un ratoncillo en el laboratorio y lo sueltas, este es capaz de modificar la conducta de toda una colonia y esa colonia a otra y así sucesivamente. Básicamente es lo mismo que si modificamos un embrión, no solo modificas ese embrión también modificas las futuras generaciones de ese embrión.
Además, vamos a suponer que “se permita” la terapia génica en seres humanos, seria genial encontrar una cura del SIDA, cáncer entre otras muchas enfermedades que hay. Pero por desgracia no acabaríamos así porque el ser humano por naturaleza siempre quiere mas y mas. llegaría el punto que se “nos iría de las manos” yo quiero modificar aquello y esto no, y aquello si y aquello no. Puede que ahora pienses bueno y que supone solo una modificación en el color de los ojos, en el color del cabello o la altura, etc. nos parece una tontería y que es imposible que afecte a nuestro desarrollo y a nuestra vida, si puede que no afecte a corto plazo, pero y a largo?, solo es una “pequeña modificación sin hacer daño a nadie que mi hijo por ejemplo tenga ojos verdes y sea alto” pero imaginemos dentro de varios miles de millones de años y que todos los seres humanos se conviertan en “iguales” ¿dónde estaría nuestra variabilidad? ¿seriamos capaces de nuestra supervivencia?